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近日，Celularity公布了其对胎盘衍生的间充质样贴壁基质细胞（MLASC）疗法在3项早期临床试验中的长期随访数据的再分析结果。结果表明，在这3项针对数量有限的中重度克罗恩病患者展开的临床试验中，MLASC疗法显示出临床意义和长达两年的持久益处，有必要进行进一步的研究。

克罗恩病是一种炎症性肠病（IBD），会导致消化道组织肿胀（发炎），从而引起腹痛、严重腹泻、疲劳、体重减轻和营养不良。在不同人中，克罗恩病导致的炎症会在消化道的不同区域发生，最常见于小肠部位。此外，这种炎症通常会扩散到肠道的深层，严重时可能致命。尽管目前尚无治愈该病的方法，但现有疗法能够大大缓解其症状或体征，甚至使炎症部位获得长期缓解和愈合。

根据Celularity官网信息，MLASC疗法是该公司利用通常不太会引发免疫反应的材料——开发源自胎盘且无需进行患者与供体匹配即可使用的同种异体细胞疗法。利用其专有的技术，Celularity能根据治疗需求利用单个胎盘生产100至超过10万剂量的细胞。该技术使开发可规模化且具有成本效益的细胞疗法成为可能，并可将临床前的开发过程提速至18-24个月。

此次进行再分析的3项早期临床试验包括1项1期、1项1b/2a期以及1项1b期研究。该公司的非肿瘤学临床事务高级副总裁Sharmila Koppisetti博士在新闻稿中称，这些试验中令人鼓舞的数据显示了MLASC疗法具临床意义和持久的缓解率。在一项临床1期研究中，接受了1个疗程MLASC疗法治疗的患者，在接受治疗2年后的临床疾病缓解率达50%（依照克罗恩病活动指数测量），而临床应答率为83%（5/6患者产生应答）。该疗法耐受性良好，没有观察到剂量限制性毒性。此外，这些研究还确定了MLASC疗法的最佳治疗方案，即一个疗程中进行两次输注，两次输注间隔七天，在临床研究和随访期间不需要进一步的维持治疗。目前，新型转基因同种异体胎盘衍生的MLASC疗法APPL-001尚处于临床前阶段。

▲Celularity的临床管线（图片来源：Celularity官网）

Celularity创始人、董事长兼首席执行官Robert J. Hariri博士说道：“我们率先开发了胎盘衍生的同种异体细胞疗法是因为我们相信，我们的技术能够广泛应用到许多具有高度未竟需求的治疗领域。我们在许多其他的治疗领域也看到了像这些克罗恩病数据那样的积极的信号，这再次增强了我们对MLASC具有潜在治疗益处的信心，并将为患者推进这项治疗方案的开发。我们相信，这种候选细胞疗法将产生重大的影响。”

[1] Celularity’s Placental-Derived Allogeneic Cell Therapy Provides Clinically Meaningful Benefit and Durable Biological Effect in Patients with Moderate to Severe Crohn’s Disease in Phase 1, Phase 1b/2a and Phase 1b Studies. Retrieved January 9, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/01/06/2584421/0/en/Celularity-s-Placental-Derived-Allogeneic-Cell-Therapy-Provides-Clinically-Meaningful-Benefit-and-Durable-Biological-Effect-in-Patients-with-Moderate-to-Severe-Crohn-s-Disease-in-P.html

关键词： 克罗恩病 临床试验 治疗方案